تم اعتماد عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك”، وهو أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD) لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 إلى 5 سنوات، في دولة الإمارات العربية المتحدة وستقوم “روش” بتسويق العقار في الدولة.
وبفضل الموافقة السريعة من قبل وزارة الصحة ووقاية المجتمع (MOHAP) قد يتوفر هذا العلاج في المستشفيات قبل نهاية العام الحالي.
وتعد الموافقة السريعة على عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” بمثابةِ دليلٍ آخرٍ على كفاءة وتميز جهود وزارة الصحة ووقاية المجتمع في مجال سرعة دراسة واعتماد العلاجات، وتعكس التزام حكومة دولة الإمارات بتعزيز الابتكار في مجال الرعاية الصحية، وتوفير للمرضى أحدث ما توصل إليه العلم في مجال الرعاية الصحية.
تصديق واعتماد عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” من قبل وزارة الصحة ووقاية المجتمع يعد أول موافقة عالمية من بعد هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، لتمنح بذلك الأسبقية لمرضى ضمور العضلات الدوشيني في الدولة للحصول على هذا العلاج المبتكر خارج الولايات المتحدة.
ويعد ضمور العضلات الدوشيني، الذي يعرف أيضاً باسم “الحثل العضلي من نمط دوشين”، من الاضطرابات الوراثية النادرة المهددة للحياة والتي لا يوجد علاجٌ شافٍ لها، حيث يتسبب المرض بضعف العضلات وضمورها تدريجياً وبشكل يزداد سوءاً مع مرور الوقت. وبالرغم من ارتفاع متوسط عمر المرضى المتوقع بفضل التطورات التي شهدتها عملية الرعاية الصحية، إلا أن مرض ضمور العضلات الدوشيني لا يزال يؤدي إلى الوفاة المبكرة في كثير من الأحيان قبل أو خلال فترة الثلاثينيات من العمر نتيجة تسبب المرض بضعف الجهاز التنفسي واعتلال عضلة القلب. وتمتاز العلاجات الحالية لضمور العضلات الدوشيني بفعالية محدودة، وهناك حاجة ماسة لتطوير علاجات جديدة تستهدف السبب الكامن المسؤول عن هذا المرض، والتي يمكن توفيرها لغالبية المصابين بهذا المرض.
ويعد “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” العلاج الجيني الأول والوحيد المعتمد لعلاج مرضى ضمور العضلات الدوشيني، ويعمل على توفير جين مسؤول عن إنتاج نسخة وظيفية مقصرة من بروتين يسمى “الديستروفين” إلى الخلايا العضلية بهدف تحسين وظيفة العضل، من خلال جرعة علاجية واحدة.
تشير البيانات السريرية أن العلاج الجديد يمتاز بإمكانية تحويل حياة المرضى وعائلاتهم. وتتطلع الشركة إلى نشر نتائج دراسة (EMBARK)، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثالثة لهذا العلاج، بحلول نهاية العام الجاري.
ومن مقرها في دولة الإمارات، يأتي منح الموافقة على استخدام عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” ليؤكد التزام شركة روش بقيادة جهود إثراء المعرفة وتحفيز الابتكار والبحث العلمي والتطوير وشراكاتها المستمرة مع الهيئات الصحية للارتقاء بجودة حياة المرضى وتمكينهم من عيش حياة أفضل وأكثر صحة.
وبهذه المناسبة، قال الدكتور محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش: “يُسعدنا الحصول على موافقة وزارة الصحة ووقاية المجتمع لاستخدام عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” لمرضى ضمور العضلات الدوشيني من الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 إلى 5 سنوات. والتزاماً بغايتنا “لنعمل الآن لتأمين ما يحتاجه المرضى فيما بعد”، فإننا نعمل مع شركائنا على تعزيز جاهزية قوام الرعاية الصحية في دولة الإمارات لتوفير هذا العلاج الجيني الواعد لمرضى ضمور العضلات الدوشيني وعائلاتهم بحلول نهاية هذا العام”.